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一種名為DNMT3A 的酶的異常活性可促進(jìn)異常血細(xì)胞的形成，此前已被認(rèn)為與急性髓性白血病有關(guān)。目前許多化療藥物通過禁用DNMT3A 酶發(fā)揮作用，但不幸的是，它們也會干擾DNMT1 的活性，DNMT1 是一種在健康細(xì)胞中發(fā)揮重要作用的類似酶。這導(dǎo)致接受化療的患者經(jīng)歷許多毒副作用。

在這項新研究中，研究人員研究了單獨靶向DNMT3A 的方法。眾所周知，這種酶在發(fā)揮作用時會與“伙伴”蛋白質(zhì)形成復(fù)合物，因此研究小組搜索了現(xiàn)有藥物的化學(xué)庫，直到發(fā)現(xiàn)了兩種干擾這一伙伴過程的藥物。

吡唑啉酮和噠嗪這兩種化合物針對DNMT3A 上的非活性位點，通過阻止其形成復(fù)合物并最終阻斷可能導(dǎo)致白血病的級聯(lián)效應(yīng)發(fā)揮作用。重要的是，這種機(jī)制意味著它不會影響DNMT1。

研究小組表示，這一突破可能為一類新藥物奠定基礎(chǔ)，最終有助于治療白血病和其他形式的癌癥，且毒性比現(xiàn)有化療藥物低得多。然而，要揭示其長期運作方式以及如何使其更加有效，仍有許多工作要做。

值得慶幸的是，這一過程中的障礙較少——由于這些藥物已經(jīng)用于治療其他疾病，因此獲得批準(zhǔn)用于治療白血病應(yīng)該是一個更簡單的過程。

該研究發(fā)表于《藥物化學(xué)雜志》。